Mislimo da je važno da zajedno sa našim internacionalnim partnerima za zastupanje pacijenata, podelimo važne novosti u istraživanjima na jedinstven i blagovremen način, iznoseći činjenice. Naša mreža organizacija radila je zajedno na ovoj izjavi, da bi je podelila sa porodicama širom sveta.
Saopštenje internacionalnih organizacija pacijenata obolelih od Batenove bolesti
Kao što su neki od vas već čuli, prošle nedelje je Neurogene Inc. doneo tešku odluku da prekine svoj program za CLN7 Battenovu bolest, uključujući CLN7 deo the natural history study. Razočarani smo ovim razvojem događaja i razumemo da će ove vesti biti duboko uznemirujuće za mnoge. Neurogene je direktno kontaktirao porodice CLN7 koje su pogođene ovim razvojem, a kompanija je takođe dostavila otvoreno pismo zajednici CLN7 Batten Disease Communiti.
Želimo da odamo priznanje i zahvalnost brojnim porodicama, pacijentima i istraživačima koji su doprineli razvoju ovog programa, i nadamo se da će Neurogene nastaviti da traži potencijalne partnere iz industrije i nauke za nastavak ovog rada u budućnosti. Važno je napomenuti da Neurogene ostaje posvećen svom programu genske terapije CLN5, koji nastavlja da upisuje pacijente za tekuće kliničko ispitivanje faze 1/2.
U više navrata tokom prošle godine, zajednica retkih bolesti je primila slične razočaravajuće vesti o obustavljanju kliničkih programa usred izuzetno izazovnog ekonomskog pada u čitavom sektoru. Razgovarali smo o nekim od ovih pitanja na zajedničkom vebinaru prošlog maja.
Kao globalni partneri u grupi za zastupanje pacijenata, mi ipak ostajemo optimisti u pogledu budućnosti kliničkog istraživanja Batenove bolesti, uključujući bolest CLN7 gde je kliničko ispitivanje genske terapije UT Southvestern-a u toku. Ostaje veliki napredak u pretkliničkom i kliničkom prostoru u brojnim podtipovima NCL i nastavićemo da informišemo našu zajednicu kako bude bilo novosti.
Znamo da je naša globalna Battenova zajednica jaka, ujedinjena i otporna, i nastavićemo da sarađujemo na međunarodnom nivou kako bismo podržali sve koji su pogođeni Batenom bolešću. Nastavićemo da gajimo odnose sa našim partnerima iz industrije, kako bismo povećali mogućnosti za naše pacijente i porodice, kao i sa donatorima koji obezbeđuju sredstva za istraživanje. Slobodno kontaktirajte bilo koju od naših organizacija za sva pitanja u vezi sa Batenovom bolešću.